RIBOMIC公司近期宣布，其针对5-14岁软骨发育不全症（ACH）儿童患者开展的umedaptanib pegol的2期临床试验取得了积极结果，显示每两周给药一次可使5岁及以上儿童的年化生长速率最高提升5.0 cm/年。

该药物是一种新型寡核苷酸类适配体，具有强效抗成纤维细胞生长因子2（FGF2）活性，已获得日本厚生劳动省的孤儿药资格。

此次公布的结果显示：

队列1（0.3 mg/kg，每周一次）的5名受试者中有3人的身高增长率较治疗前提高，其中两人分别增加4.6 cm/年和3.3 cm/年。

队列2（0.6 mg/kg，每两周一次）的6名受试者全部完成试验，其中5人的身高增长率有提高，2人显著增加5.0 cm/年和2.0 cm/年，4名生长显著提升患者的身高增长率增幅超过了一款需每日注射的已获批药物的平均身高增长率增幅（+1.7 cm/年）。

队列1和队列2的平均身高增长率分别为+1.5 cm/年和+1.4 cm/年，与前述已获批药物相当。

整个试验期间未发现安全性问题。

该结果证实umedaptanib pegol在改善ACH患儿生长方面具有显著疗效、良好安全性和持久作用，成功实现概念验证。该结果还表明提高单次剂量可延长给药间隔，有望每周或每两周一次给药即达到与已获批每日注射药物相当的疗效，为需长期治疗的患儿提供益处。

题图来源：123RF

参考资料：

[1] RIBOMIC Announces Positive Phase 2 Cohort 2 Results for Umedaptanib Pegol in Achondroplasia, Demonstrating an Increase in the Annualized Growth Rate of up to +5.0 cm/year with Biweekly Administration in Children Aged 5 Years and Older. Retrieved October 10, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251006147100/en/RIBOMIC-Announces-Positive-Phase-2-Cohort-2-Results-for-Umedaptanib-Pegol-in-Achondroplasia-Demonstrating-an-Increase-in-the-Annualized-Growth-Rate-of-up-to-5.0-cmyear-with-Biweekly-Administration-in-Children-Aged-5-Years-and-Older

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